APLICACIONES ACTUALES

La criopreservación de las células madre permite su utilización inmediata, por el propio individuo o por algún familiar compatible, en el tratamiento de diversas enfermedades.

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ENFERMEDADES TRATABLES

Hoy en día, ya son más de 80 las enfermedades en cuyo tratamiento se pueden utilizar células madre de sangre de cordón umbilical.

Todos estos tratamientos pueden hacerse en las unidades hospitalarias especializadas en España.

Las células madre que encontramos en la sangre del cordón umbilical se utilizan como tratamiento consolidado para más de 80 enfermedades que afectan al sistema inmunitario y sanguíneo. Principalmente, se tratan enfermedades oncológicas en las que las células madre de la médula ósea se han visto dañadas y enfermedades autoinmunes, en las que el trasplante de células madre puede mejorar la regulación del sistema inmunológico alterado. Para algunas de estas enfermedades, el trasplante de células madre es el proceso habitual mientras que, para otras, sólo se emplea cuando la primera línea de procedimiento médico ha fallado o la enfermedad es muy agresiva.
En la actualidad se han realizado más de 40.000 trasplantes en todo el mundo, la mayoría de ellos alogénicos. El uso autólogo eventual de sangre de cordón umbilical y de células mesenquimales es muy poco probable.

El trasplante autólogo está indicado principalmente en pacientes con tumores sólidos, linfomas o anemias adquiridas. Para las demás enfermedades, el trasplante se realizará preferiblemente con células madre de un donante emparentado, como sucede en las leucemias.

  • Leucemia mieloblástica aguda
  • Leucemia linfoblástica aguda
  • Leucemia mieloide crónica
  • Leucemia linfoide crónica
  • Síndromes Mielodisplásicos
  • Síndrome Mieloproliferativo
  • Síndrome Linfoproliferativo autoinmune
  • Leucemia Mielomonocítica juvenil
  • Mielofibrosis
  • Linfoma Linfoblástico
  • Linfoma No Hodgkin agresivo
  • Linfoma No Hodgkin de bajo grado
  • Linfoma de Hodgkin
  • Linfoma de Hodgkin predominante nodular
  • Linfoma de células del manto
  • Linfoma de Burkitt
  • Mieloma
  • Neoplasia de células germinales
  • Neuroblastoma
  • Retinoblastoma
  • Meduloblastoma
  • Nefroblastoma (Tumor de Wilms)
  • Glioma
  • Tumores cerebrales
  • Sarcoma de Ewing
  • Sarcoma de tejidos blandos
  • Sarcoma osteogénico
  • Síndrome de Evans (citopenia autoinmune)
  • Neutropenia autoinmune
  • Dermatomiositis juvenil
  • Poliendocrinopatía autoinmune
  • Artritis reumatoide
  • Enfermedad de Crohn
  • Lupus eritrematoso
  • Inmunodeficiencias primarias
  • Inmunodeficiencia ligada al cromosoma X
  • Inmunodeficiencia combinada severa
  • Enfermedad Granulomatosa crónica
  • Síndrome Di George
  • Deficiencia IKK-gamma
  • Hipogammaglobulinemia
  • Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X
  • Síndrome Linfoproliferativo ligado al cromosoma X
  • Ataxia-telangiectasia
  • Síndrome de Wiskott-Aldrich
  • Anemia aplástica severa
  • Anemia de Fanconi
  • Anemia de Blackfan-Diamond
  • Anemia refractaria
  • Anemia sideroblástica congénita
  • Anemia hipoproliferativa
  • Anemia diseritropoyética congénita
  • Enfermedad de Glanzmann
  • Hipoplasia cartílago-cabello
  • Síndrome de Schwachman-Diamond
  • Granulomatosis linfomatosa
  • Histiocitosis familiar
  • Histiocitosis de células de Langerhans
  • Linfohistiocitosis hemofagocítica
  • Citopenia de monosomía del cromosoma 7
  • Xanthogranuloma juvenil
  • Neutropenia congénita severa (Síndrome de Kostmann)
  • Neutropenia cíclica
  • Pancitopenia
  • Trombocitopenia amegacariocítica
  • Trombocitopenia neonatal
  • Trombocitopenia con aplasia radial (Síndrome TAR)
  • Mastocitosis sistémica
  • Anemia
  • Falciforme/Drepanocítica
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna
  • Beta-talasemia mayor
  • Alfa-talasemia mayor
  • Síndrome de Hurler (MPS I)
  • Síndrome de Scheie (MPS I)
  • Síndrome de Hunter (MPS II)
  • Síndrome de Sanfilippo (MPS III)
  • Síndrome de Morquio (MPS IV)
  • Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
  • Síndrome de Sly (MPS VII)
  • Amiloidosis
  • Mucolipidosis tipos II y III
  • Fucosidosis
  • Enfermedad de Wolman
  • Enfermedad de Krabbe
  • Adrenoleucodistrofia
  • Enfermedad de Gaucher
  • Leucodistrofia metacromática
  • Síndrome de Günther
  • Síndrome de Hermansky-Pudlak
  • Alfa-manosidosis
  • Enfermedad de Niemann-Pick tipos A y B
  • Enfermedad de Sandhoff
  • Enfermedad de Tay-Sachs
  • Osteopetrosis
  • Cáncer de mama
  • Carcinoma ovárico
  • Cáncer de pulmón de células pequeñas
  • Carcinoma de células renales
  • Esclerosis sistémica
  • Esclerosis múltiple
  • Polirradiculopatía desmialinizante inflamatoria crónica
  • Diabetes tipo I
  • Esclerosis lateral amiotrófica
  • Enfermedad Cerebrovascular
  • Parálisis Cerebral

ClinicalTrials.gov
Web de la National Library of Medicine, publica información sobre ensayos clínicos y de estudios que reclutan pacientes para enfermedades específicas.

www.marrow.org
National Marrow Donor Program (NMDP) página de búsqueda de ensayos clínicos en los que se aplican trasplantes de células madre.

www.ninds.nih.gov
Web del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) ofrece un índice que abarca una larga lista de enfermedades neurológicas.

www.rarediseases.org
Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) ha elaborado un índice de enfermedades raras, que incluye los nombres de los suplentes y subdivisiones de la enfermedad.

www.parentsguidecordblood.org/

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TIPOS DE UTILIZACIÓN

Existen dos tipos de utilización de las células madre: la Autóloga y la Alogénica.
Trasplantes hematopoyéticos realizados en Europa en 2010

En la utilización autóloga se usan células madre del propio individuo. Esta opción es preferente en las enfermedades que se pueden tratar con células madre del propio donante, ya que evitan complicaciones de incompatibilidad. En los trasplantes hematopoyéticos con médula ósea y sangre periférica, la utilización autóloga es más común que la alogénica. El uso autólogo se lleva a cabo a través del trasplante de médula ósea y de células madre de la sangre periférica y excepcionalmente a través de la sangre de cordón umbilical.

Hoy en día a probabilidad de que una unidad de sangre de cordón autólogo sea utilizada para trasplante, es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Ewing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo, en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso futuro de estas células.

En la utilización alogénica se trata al paciente con células madre compatibles de otra persona. El donante puede ser o no, un familiar (emparentado) del paciente. Sin embargo, el éxito del trasplante es superior cuando ambos (donante y paciente) son emparentados. Cabe señalar que la compatibilidad entre hermanos es del 25%.

En el caso de trasplantes con células madre de sangre de cordón umbilical, el número de trasplantes autólogos es todavía inferior al número de trasplantes alogénicos, puesto que estas enfermedades ocurren normalmente en edades más avanzadas, en pacientes que no han tenido la oportunidad de criopreservar las células de su propia sangre de cordón umbilical.

El trasplante de sangre de cordón umbilical alogénico con muestras de un donante emparentado (hermano, por ejemplo) aumenta el éxito del trasplante (más probabilidad de sobrevivir y disminuye la propensión a la enfermedad injerto contra huésped).
El uso de células de un donante emparentado marca la diferencia
Fuente: basado en un estudio de 45 centros de trasplantes relativos a 143 trasplantes realizados entre 1988 y 1996. Información de Gluckman E, Rocha V, Boyer-Chammard A, et al. Outcome of cord-blood transplantation from related and unrelated donors. N Engl J Med. 1997; 337(6):373-381.

(1) En el caso de enfermedades genéticas y/u congénitas, el uso Autólogo de sangre de cordón umbilical podrá no ser recomendable debido al riesgo de que las células se encuentren afectadas por la enfermedad. Sin embargo, para otro tipo de enfermedades, tener células autólogas disponibles evitará rechazo del trasplante, bien como las complicaciones secundarias asociadas a los trasplantes alogénicos.

(2) I1Gluckman E et al. (2011) Family-directed umbilical cord blood banking. Haematologica. 96(11):1700-7.
Rocha V et al. (2009) Pediatric related and unrelated cord blood transplantation for malignant diseases. Bone Marrow Transplant.44, 653Ð9.

Referencias:
Indications for autologous HSCT in Europe in 2010 (reprinted from: Passweg JR, Baldomero H, Gratwohl A, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, et al.; for the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). The EBMT activity survey: 1990Ð2010. Bone Marrow Transplant. 2012; 47(7):906-23 [3]). Hematopoietic stem cell transplantation: a review and recommendations for follow-up care for the general practitioner. Passweg J, Halter J, Bucher C, Gerull S, Heim D, Rovó A, Buser A, Stern M, Tichelli A. Swiss Med Wkly. 2012 Oct 15; 142:0. doi: 10.4414/smw.2012.13696.

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