En 2003, el investigador español Francis Mojica descubrió por casualidad las tijeras moleculares utilizadas por ciertos microbios para eliminar virus invasores en unas salinas de Alicante. En 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier reconocieron el potencial de estas tijeras microbianas, llamadas CRISPR, para modificar el ADN, lo que les valió el Premio Nobel. En 2016, David Liu inventó la segunda generación de estas herramientas, conocidas como editores de bases, que permiten borrar y reemplazar una sola letra del ADN.
Hace un año, Alyssa, una adolescente británica de 13 años con leucemia agresiva, se convirtió en la primera beneficiaria de los editores de bases y logró una remisión completa de su cáncer. Los detalles de su caso y otros dos jóvenes se publicaron recientemente. Los tres pacientes estaban condenados a morir, por una leucemia linfoblástica aguda de tipo T, un cáncer de la sangre que no respondía ni a la quimioterapia ni al trasplante de médula ósea. El equipo médico, encabezado por Waseem Qasim, del University College de Londres, recurrió a los revolucionarios tratamientos CAR-T, una terapia que consiste en extraer los glóbulos blancos de los enfermos, rediseñarlos en el laboratorio para multiplicar su capacidad de destruir células cancerosas y volverlos a introducir en los pacientes. En este caso, los investigadores utilizaron glóbulos blancos de donantes, pero emplearon los editores de bases —el lápiz con goma de borrar— para convertirlos en superglóbulos blancos universales.
El tratamiento logró la remisión profunda de la leucemia en dos de los pacientes, mientras que el tercero falleció debido a una infección pulmonar. Los tratamientos CAR-T han demostrado ser efectivos en la remisión de tumores de la sangre, pero todavía existen desafíos y por ello la investigación debe seguir.
Estos avances representan la vanguardia de la medicina, utilizando terapias genéticas para tratar enfermedades graves. Los editores de bases permiten una precisión sin precedentes en la modificación del ADN, evitando daños colaterales. Los investigadores planean realizar ensayos clínicos con más pacientes y seguir mejorando estos tratamientos para que se conviertan en un tratamiento estándar en la clínica.
Fuente: https://elpais.com/ciencia/2023-06-14/un-lapiz-genetico-logra-la-remision-de-una-leucemia-letal-en-dos-adolescentes-desahuciados.html
